Remédio mais caro do mundo começa a ser aplicado no SUS para tratar crianças com AME

O Ministério da Saúde iniciou nesta quinta-feira (15) os primeiros atendimentos com o Zolgensma pelo Sistema Único de Saúde (SUS). O medicamento, considerado um dos mais caros do mundo, no qual custa cerca de R$7 milhões na rede privada, é usado no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, uma doença genética rara e grave que afeta principalmente bebês.

A aplicação simultânea do remédio ocorreu em duas capitais: Brasília e Recife. Na capital federal, o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, esteve no Hospital da Criança José Alencar para acompanhar a aplicação em uma bebê diagnosticada com a AME tipo 1.

“O Brasil está entre os seis únicos países que oferecem essa medicação extremamente inovadora, uma medicação cara para as famílias. Normalmente, o tratamento varia entre R$7 milhões a R$11 milhões a dose. Seria impossível para as famílias arcarem com esse custo”, destacou o ministro.

A incorporação do Zolgensma ao SUS foi viabilizada por meio de um acordo inédito com a indústria farmacêutica, que condiciona o pagamento ao sucesso da terapia. Antes da introdução de tratamentos no Sistema Único de Saúde, crianças com AME tipo 1 tinham alta taxa de mortalidade antes dos dois anos de idade.

O Zolgensma é indicado para pacientes de até seis meses de idade que não estejam em ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. Com a nova política, o SUS passará a oferecer todas as terapias modificadoras da AME tipo 1 disponíveis no mundo.

Segundo o Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE), entre os 2,8 milhões de nascidos vivos em 2023, cerca de 287 foram diagnosticados com a doença. A AME compromete movimentos corporais e a respiração, sendo causada por uma falha genética que o corrige ao substituir o gene defeituoso.

Como acessar o tratamento

Para iniciar o processo, a família deve procurar um dos 28 centros de referência para terapia gênica da AME distribuídos pelo país, inclusive em Santa Catarina. Antes da inclusão formal do Zolgensma no SUS, o medicamento já era fornecido em caráter judicial — mais de 160 ações foram atendidas pelo Ministério da Saúde.

Caso Sofia Helena

Em meio a pandemia o município de Saudades e toda a região Oeste se uniu para ajudar a pequena Sofia Helena, portadora da doença. Após várias campanhas realizadas, a menina acabou sendo sorteada e conseguiu receber a medicação em no dia 01 de abril de 2021, salvando a sua vida.